E24682 Japan GAAP
前期
24.5億 円
前期比
53.3%
株価
97 (04/21)
発行済株式数
71,868,505
EPS(実績)
-66.46 円
PER(実績)
--- 倍
前期
1,321.5万 円
前期比
104.1%
平均年齢（勤続年数)
56.6歳（6.2年)
従業員数
86人（連結:91人)
当社グループ（当社及び当社の子会社）は、当社とグローバルスペシャリティファーマの戦略拠点として設立された連結子会社１社（SyｍBio Pharma USA, Inc. ）と非連結子会社１社（SymBio Pharma Ireland Limited）で構成されております。
SyｍBio Pharma USA, Inc.は本年度も引き続き経営体制の再構築・経営基盤の充実を行い、その戦略拠点としての役割がより従来に比べ重要性を増しております。
当社は、元米国アムジェン社(注1)本社副社長で、同社の日本法人であるアムジェン株式会社の創業期から約12年間社長を務めた吉田文紀が、2005年３月に設立した医薬品企業です。
経営理念は「共創・共生」（共に創り、共に生きる）で表され、患者さんを中心として医師、科学者、行政、資本提供者を「共創・共生」の経営理念で結び、アンメット・メディカル・ニーズ（Unmet Medical Needs）(注2)に応えていくことにより、社会的責任及び経営責任を果たすことを事業目的としています。
なお、当社の事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しています。
(注1) バイオ医薬品業界最大手。1980年、米国カリフォルニア州サウザンド・オークスにおいて、AMGen(Applied Molecular Genetics)として設立。日本においては、1993年５月にアムジェン株式会社として業務を開始しました。
(注2) アンメット・メディカル・ニーズ（Unmet Medical Needs）とは、未だ満たされない医療上の必要性を意味し、患者さんや医師から強く望まれているにもかかわらず有効な既存薬や治療がない状態を指します。
がん・血液及びウイルス感染症領域における希少疾病分野(注3)の研究開発の多くは、欧米を中心に、大手製薬企業よりもむしろ、多くの大学・研究所、バイオベンチャー企業により創薬研究・新薬開発が活発に行われ、海外では既に数々の有用な新薬が医療の現場に提供されています。しかし、これらの分野は開発に高度の専門性が求められることから、開発の難度も高く、また大手の製薬企業が事業効率の面、採算面で着手しにくいため日本を初めとして、世界各国において手掛けられていない空白の治療領域となっています。当社グループは、極めて医療上のニーズは高いものの、新薬の開発が遅れている空白の治療領域をビジネスチャンスと捉え、特に、高い専門性が求められ難度が高いために参入障壁の高いがん・血液及びウイルス感染症領域を中心とした日本初のスペシャリティ・ファーマ(注4)です。当社グループは、大型新薬（いわゆる売上高が1,000億円を超える「ブロックバスター」）の追求ではなく、マーケットは相対的に小規模でも医療ニーズの高い希少疾病分野を中心とした新薬開発に取り組み、これらの医薬品及び新薬候補品を数多く保有することにより、強固なパイプライン・ポートフォリオを構築し、高付加価値で高収益を達成し、持続性のある事業展開を行います。
当社グループは、このような空白の治療領域を埋めるための新薬の開発・提供を行うことを企業使命として設立されました。新薬が開発されないことで治療上の問題を抱えている患者さんに対して、短期間で開発をし、迅速に治療薬をお届けすることを最優先に考え、医療への貢献、そして医薬品業界の健全な発展に寄与することにより、持続的成長と安定への道を進んでまいります。
(注3) 希少疾病分野とは、患者数が少ない疾病分野のことで、この分野に対する医薬品は希少疾病用医薬品（Orphan Drug：オーファンドラッグ）と呼ばれます。厚生労働省はオーファンドラッグ制度を設定し、我が国において患者数が５万人未満の重篤な疾病であること、医療上特にその必要性が高いこと等をその指定の基準としています。当該指定を受けると、申請から承認までの期間が短縮され、再審査期間が最長10年になる等の優遇措置があります。
(注4) スペシャリティ・ファーマとは、得意分野において国際的にも一定の評価を得る研究開発力を有する新薬開発企業をいいます（2007年「新医薬品産業ビジョン」（厚生労働省）の定義による）。
創薬系事業の特徴として、新薬の開発は長期間にわたり膨大な先行投資を強いられるものの、その研究開発の成功確率は極めて低いことが知られています。一般に、研究所において何らかの生物・生理活性(注5)が認められた化合物が新薬として承認にいたる確率は、２万分の１～２万５千分の１と言われています。また、承認を取得した新薬のうち、上市・販売後において採算が取れるのはそのうちの15～20％以下と言われています。当社グループは、このような創薬系事業の難しさを踏まえた事業モデルを構築しています。
当社グループでは、開発にかかる様々なリスクと費用を軽減するとともに、開発候補品の臨床試験を迅速・確実に進め、開始から承認取得までの期間を短縮するために、主として既にヒトでPOC(Proof Of Concept）(注6)が確立され、前臨床試験データと臨床試験データがある化合物を対象としております。これらの化合物の探索は当社グループ独自の探索ネットワークと評価ノウハウを活用して、当社グループ内の経験を有した専門スタッフによる第１次スクリーニングにより絞り込みを最初に行います。その後、科学的諮問委員会(Scientific Advisory Board：以下「SAB」といいます）(注7)において、第一線で関連分野における治療の研究に携わる経験豊かな社外専門家の厳密な評価を受けた上で、当社において最終的な導入候補品を決定いたします。
当社グループ内外の専門家による、こうした“目利き”のプロセスを経て、当社グループはがん・血液及びウイルス感染症領域を中心として、製薬企業、バイオベンチャー企業等から主にヒトでPOCが確立された開発品の日本並びにアジア諸国、さらには欧米を含むグローバルの開発・製造・販売権を継続的に確保することにより、持続性のある事業を展開しています。そのような、開発の成功確率が高く、事業性のある、魅力的な開発候補品を導入するためには、この“目利き”の力に加え、がん・血液及びウイルス感染症という開発の難度が高い治療領域における当社グループの開発力について、開発候補品の提供者であるライセンサーから高い評価を得ることも導入の成否を決める重要なポイントとなります。そのためには、①適切な治験計画の策定、②治療対象となる適切な治験患者の選定、③その領域における医学専門家と公正な関係を維持・構築できる、専門性の高い優秀な開発スタッフが必要となります。これらの総和が開発力となり、開発を着実に、かつ迅速に実行することが可能となります。がん・血液及びウイルス感染症分野で実績のある大手製薬企業の開発部門で経験を積んだ人材を中心に構築された当社グループの開発チームが導入から承認申請までを僅か４年間という短期間でなし得た、抗がん剤 SyB L-0501での実績は、ライセンサー、パートナー企業、導入候補先企業から高い評価を得ています。
なお、開発につきましては、基本的な開発戦略の中枢となる臨床試験のデザイン、海外の試験との連携、医学専門家との調整等は当社グループが主体となって手掛け、定型的な開発業務は、外部資源であるCRO(Contract Research Organization 受託臨床試験実施機関)(注8)へ業務委託し、製造についてはライセンス供給元あるいは信頼できる国内外の製薬企業へ業務委託を行います。
販売につきましては、2020年12月に自社販売体制へ移行しました。がん・血液及びウイルス感染症領域に精通した自社MR(Medical Representative)(注9)を中核とした全国営業体制の構築と流通及び物流機能の整備を推進すると同時に営業戦略・企画の策定及び市場調査を行うマーケティング体制の強化に努めるとともに関係治療領域におけるKOL(Key Opinion Leader)(注10)との良好な関係構築、的確な医療ニーズの把握と市場調査を行い、各種データ、ノウハウの蓄積を図ってまいります。
これらの事業モデルを図示すると以下のようになります。
(注5) 生理活性とは、化学物質が生体の特定の生理的調節機能に対して作用する性質のことです。この生理活性の作用を持つ化学物質を疾病治療に応用したものが医薬品となります。
(注6) POC（Proof of Concept）とは、新薬候補物質の有効性や安全性を臨床で確認し、そのコンセプトの妥当性を検証することを意味します。
(注7) 科学的諮問委員会（SAB：Scientific Advisory Board）とは、世界中から集まる膨大な新薬候補を元に、医療ニーズの高さや収益性などリスクバランスのとれたポートフォリオを、それぞれの専門の立場から意見や提言を交え徹底的に議論した上で、パイプライン戦略を構築する、当社の重要な評価機関です。当社では、SABを年２～３回開催し、世界中から優れた実績と経験をもつ臨床医・基礎科学者の方々に、当社の創薬研究及び新薬開発のアドバイザーとして参画いただいています。
(注8) CRO(Contract Research Organization)とは、製薬企業が、自社で実施する開発業務を遅滞なく進めるために、一部の業務について委託を行う機関です。委託業務の内容としては、治験が実施計画書どおりに遂行されているかをモニタリングするモニター業務や、臨床データを管理するデータ管理業務などがあります。
(注9) MR(Medical Representative)とは、自社医薬品に関する情報の専門家として医療機関を訪問し、医療関係者と面談することにより、医薬品の品質・有効性・安全性等に関する情報の提供・収集・伝達を主な業務とする医療情報担当者をいいます。
(注10)KOL (Key Opinion Leader)とは、担当領域の治療において他の医師に影響力を持つ医師のことをいいます。
当社グループは、中長期的な経営計画を実現すべく、主に以下の５つの事業戦略を展開しています。
当社グループの導入候補品(注11)は、主として既にヒトでPOCが確認されていることを原則としています。従って、臨床開発ステージが比較的後期段階にある候補品か、既に海外で上市されている製品が対象となります。これらの導入候補品は既に海外で先行して開発が行われており、新薬としてヒトでの有効性・安全性が確認されていることから、開発リスクを軽減でき、また、先行している海外の治験データを活用することにより開発期間を短縮するとともに開発コストを低減し、成功確率を高めることが可能となります。
(注11)導入候補品とは、当社グループの開発候補品として他社より開発権等の権利取得を検討している化合物を指します。
(注12)ブリッジングスタディとは、外国での臨床データを活用するために国内で行われる試験のことをいいます。この国内試験の結果を外国のデータと比較し、同様の傾向があることを確認します。
当社グループの新薬サーチエンジンは、国内外の製薬企業及びバイオベンチャー企業等との多様なネットワークによって構築され、膨大な化合物の中から、社内の専門家による厳正な評価を経て、有望な導入候補品が抽出されます。これらの導入候補品はさらに、第一線で研究に携わる経験豊かな専門家により構成されるSABに諮られ、そのアドバイスと評価を受けた上で導入候補品を決定しています。この開発品導入決定までの高度なスクリーニングプロセスは、既に海外において有効性・安全性が確認された開発品を導入するポストPOC戦略と相まって開発リスクの軽減と開発期間の短縮につながることになり、また、候補品が医療の現場において求められるものかどうかの医療ニーズの充足度に対する理解、及び上市後の収益予測の精度向上に貢献しています。
＜当社グループの開発品導入プロセス＞
(注13)CDAとは、Confidential Disclosure Agreementの略で、秘密保持契約書のことを意味します。
(c) ラボレス・ファブレス戦略による固定費抑制
当社グループは、一切の研究設備や生産設備を保有していません。研究設備・生産設備はともに固定費発生源の代表格ですが、当社グループはこれらを一切保有せずに、開発候補品の探索及び導入後は、開発品の開発戦略策定と実行等の付加価値の高い業務に専念し、そのほかに必要とされる定型的な開発業務は外注しています。研究開発費のうち主なものは業務委託料であり、その金額的・質的重要性は高く、当社グループにおいてはその進捗状況等について厳密な管理を行っております。
(d) ブルーオーシャン戦略(注14)による高い事業効率の実現
海外で標準治療薬として使用されている製品が日本では使用できない、あるいは海外で新薬として承認された製品が５年近くも遅れて日本で承認される、いわゆるドラッグ・ロス、ドラッグ・ラグの問題が深刻化しており、がん患者の難民という言葉も生まれています。これらの問題は、当社グループの戦略的開発領域である難治性のがん・血液及びウイルス感染症領域で特に目立っています。特に抗がん剤の市場自体は大きく、また高齢化に伴い現在も拡大傾向にあるものの、抗がん剤の対象疾患は多岐にわたり、がん腫により細分化されているため、各々のがん腫でみると対象患者数がそう多くはない治療領域が数多く存在します。これらの領域での新薬の開発には、極めて高い専門性が求められ、開発の難度が高い半面、大手の製薬企業では採算性などの問題から開発に着手しにくいことがその理由のひとつといわれています。しかし、ひとたび、そうした領域において新薬の承認を取得し上市できれば、競合が少ないため、これらの領域で適応拡大・新製品上市を着実に積み上げていくことで、高成長・高収益を実現できるものと考えています。
(注14)ブルーオーシャン戦略とは、競合との熾烈な競争により限られたパイを奪い合う市場（レッドオーシャン）を避け、市場を再定義し、競合のいない未開拓な市場（ブルーオーシャン）を創造することで、顧客に高付加価値を与えつつ利潤の最大化を目指す戦略です。
当社グループはこれまで日本を中心としたアジア各国を対象に事業を展開してまいりました。しかしながら、日本の医療を取り巻く環境が大きく変わっていく中、アジアに留まっていては大きな発展は望めません。今後はグローバルな展開を視野に入れた開発候補品の探索及び評価を実施してまいります。2019年９月にはキメリックス社（本社：米国ノースカロライナ州）との間で抗ウイルス薬ブリンシドホビルに関しての独占的グローバルライセンス契約を締結し、当社グループは天然痘・サル痘を含むオルソポックスウイルスの疾患を除くすべての疾患を対象とした世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利を取得しております。
抗ウイルス薬ブリンシドホビルの事業展開については、dsDNAウイルスに対するその広範な活性を有することから、国内及び海外の専門領域の有力な研究施設と共同研究を進めており、研究成果である科学的知見を基にグローバルの臨床試験を検討、実施してまいります。
当社グループは現在開発中のパイプラインとして、SyB V-1901、SyB L-1701及びSyB L-1702を有しています。今後も開発候補品を継続的に導入することにより、パイプラインのより一層の拡充及びリスク・リターンのバランスのとれたパイプライン・ポートフォリオを構築してまいります。
＜当社グループパイプラインの進捗状況＞
① 抗ウイルス薬SyB V-1901(一般名：brincidofovir＜ブリンシドホビル＞「BCV」)
2019年９月にキメリックス社との間でBCVに関しての独占的グローバルライセンス契約を締結し、オルソポックスウイルスの疾患（天然痘・エムポックスを含む）を除いたすべての適応症を対象としたBCVの世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利を取得しました。2022年９月、エマージェント・バイオソリューションズ社（本社：米国メリーランド州）がキメリックス社からのBCVに関する権利の譲渡を受けた後も、当社の取得したBCVに関する、天然痘・エムポックスを含むオルソポックスウイルスの疾患を除いたすべての適応症を対象とした、全世界での独占的開発・製造・販売権に対する影響はありません。
本剤は、既に欧米における経口剤を用いた臨床試験において高活性の抗ウイルス効果を示し、また広域のスペクトラムを有することが確認されており、各種dsDNAウイルスに対する幅広い抗ウイルス活性は、IV BCV（注射剤BCV）に関しても造血幹細胞移植など免疫不全状態での各種ウイルス感染症の予防および治療に対する有効性と安全性が期待されます。
開発については、「空白の治療領域」でアンメット・メディカル・ニーズの高い、造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象に、IV BCVの臨床試験を優先的に推進中です。今後は本試験により得られた有効性と安全性に関するPOCデータを活用し、抗マルチウイルス感染症へ対象領域を拡大、あるいは他の治療領域に対してもIV BCVの開発プラットフォームの構築を目指してまいります。BCVは抗がん活性をもつことが確認されており、2024年８月にIV BCVによる悪性リンパ腫を対象とした国際共同第Ⅰb相臨床試験を開始しました。また、脳神経変性疾患領域においては、2026年に、進行性多巣性白質脳症を対象とした第Ⅱ相臨床試験を開始しました。
なお、キメリックス社は、2020年12月、天然痘の医学的防衛策としてBCV経口剤のNDAの提出をFDAが受理したことを発表し、2021年６月にFDAから承認を取得しました。
また、当社は疾患ごとの臨床使用実態（添付文書に記載される事項を含む）を見据えた用途特許の確保を進めることで、適応症ごとの排他的保護期間を延長・強化し、IV BCVの資産価値の最大化を図っており、アデノウイルス感染症の用途特許を日本で取得（有効期限：2043年）し、米国でも特許査定通知を米国特許商標庁より受領（有効期限：2044年見込み）しました。なお、エマージェント社はIV BCVの製剤特許を日本、欧州、米国で取得しており、当社はライセンス契約に基づき独占的使用権を得ております。
② [抗がん剤SyB L-0501（FD製剤）/SyB L-1701（RTD製剤）/SyB L-1702（RI投与））
（一般名：ベンダムスチン塩酸塩又はベンダムスチン塩酸塩水和物、製品名：トレアキシン®）]
ベンダムスチン塩酸塩（一般名）は、日本においては、低悪性度B細胞性非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫、慢性リンパ性白血病、再発・難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（r/r DLBCL）の承認を取得しております。また、イーグル社との間でトレアキシン®液剤（RTD製剤及びRI投与）の日本における独占的ライセンス契約を締結しております。
(参考) 医薬品研究開発の一般的な進行について
医薬品研究開発のプロセスは以下のとおりであり、通常、(a)から(f)までに10年から17年程度かかるといわれています。
(医薬品研究開発のプロセス)
(a) 基礎研究
(b) 前臨床試験(非臨床試験)
(c) 臨床試験(治験)
(d) 申請及び承認
(e) 薬価申請・収載
(f) 上市販売
(g) 製造販売後調査
(a) 基礎研究
新薬のもとになる候補物質を探し出すプロセスです。化学物質、微生物、遺伝子などの研究から、将来薬となる可能性がある新しい物質(成分)を発見したり、化学的に作り出したりするための研究であり、一般的には研究所などで実施されます。
(a)で特定された薬剤候補化合物を対象に、生物学的試験として、動物や培養細胞を用いて安全性や有効性について調べる、いわゆる動物に対して実施する試験です。また、化学的試験として、製造方法、原薬及び製剤の規格・安定性を調べるなどの試験があります。
(c) 臨床試験(治験)
前臨床試験の結果、有効性及び安全性の観点から有用な医薬品になり得る可能性が認められた場合、十分な検討の上で、実際にヒトを対象とした有効性及び安全性の検証を行う、臨床試験(治験)が行われます。治験はさらに３段階にわかれ、それぞれ参加者の同意を得た上で行われますが、その内容は以下のとおりです。
1) 第Ⅰ相臨床試験
第Ⅰ相は、治療効果を見ることを目的とせず、比較的少数の健康な志願者を対象に主に副作用と安全性を確認する試験です。
2) 第Ⅱ相臨床試験
第Ⅱ相は、通常、患者さんにおける治療効果の探索を主な目的とする試験を開始する段階です。少数の患者さんを対象に、有効性と安全な投薬量や投薬方法を確認する試験です。
3) 第Ⅲ相臨床試験
第Ⅲ相は、第Ⅱ相よりも投与患者数をさらに増やし、治療効果の既存薬剤との比較データ、副作用のデータ等を収集することによって、有効性と安全性について検証し、新薬として承認されるための適切な根拠となるデータを得ることを目的とした試験です。
(d) 申請及び承認
治験で有効性や安全性などが証明された治験薬について、新薬承認申請書類を作成し、厚生労働省に製造販売承認の申請を行います。数段階の審査を受け、承認されて初めて「薬」として市場に出ることになります。ちなみに基礎研究段階で新薬候補とされた物質(成分)の内、製造販売承認を得ることができるものはわずか２万分の１から２万５千分の１といわれております。
(e) 薬価申請・収載
新薬の価格(以下「薬価」といいます)を厚生労働省へ申請し、開発コスト、類似薬や諸外国の価格を参考に価格の承認を受けます。これを薬価収載といいます。
(f) 上市販売
薬価収載が完了し、実際に薬を販売できる状況になることを上市といい、この段階から販売が可能になります。
(g) 製造販売後調査
販売を開始した後に、病院などの医療機関でさらに多くの患者さんに投与された結果を元に、臨床開発段階では発見できなかった副作用や適正使用情報などの収集が行われ、厚生労働省に報告を行います。
当連結会計年度における当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要並びに経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析の検討内容は次のとおりであります。
文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。
(1）事業の進捗の状況
当社は2019年に導入した、SyB V-1901（一般名：brincidofovir＜ブリンシドホビル＞「BCV」）の造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象とした開発においては、2026年３月にグローバル第Ⅲ相臨床試験における最初の患者登録を達成しました。本試験は米国および欧州主要５カ国とその他の国々の計80施設において180例の患者登録を計画しており、本適応症については、2028年下半期にEUでの新薬承認申請を目指しています。
また、脳神経変性疾患領域においては、米国国立衛生研究所（NIH：National Institutes of Health）と共同研究開発契約(CRADA)を締結し、NIH主導で進行性多巣性白質脳症（PML）に対する第Ⅱ相臨床試験を開始し、最初の患者登録に向けて準備中です。複数の学術機関との共同研究による前臨床試験成績に基づいた、ポリオーマウイルス感染症の治療とアルツハイマー型認知症の治療薬開発に関する２件のライセンス契約を締結しました。
当社はグローバル第Ⅲ相臨床試験の開始に伴い、事業戦略の主軸をグローバル展開に移行し日米欧の組織の一体化を進めるため、2025年12月１日付で大幅に組織変更を行いました。エドウィン・ロックが副社長執行役員兼グローバルR&D本部長に就任し、研究開発組織を集約することで2030年に向けたBCV事業を牽引します。
また、日鉄ケミカル＆マテリアル株式会社との共同研究の成果として、「高感度かつ簡便なイムノアッセイ法、およびその装置」に関する共同出願特許を2025年10月に取得し、これまで技術的に困難とされてきた「迅速・簡便・超高感度」な新規検査システムの開発を行っています。
このような中、当連結会計年度の経営成績についてはトレアキシン®点滴静注液100mg/4mL［RTD (Ready-To-Dilute)製剤］の売上高は後発品浸透および薬価改定の影響により、1,307,648千円（前年同期比46.7％減、2025年６月10日に開示した修正通期業績予想比6.5％減）となりました。
販売費及び一般管理費は、研究開発費が3,297,362千円（前年同期比2.4％減）となり、それを含む販売費及び一般管理費合計では5,388,027千円（前年同期比6.3％減）となりました。
これらの結果、営業損失は4,440,687千円（前年同期は営業損失3,876,971千円）、外貨建資産の為替評価差損64,964千円もあり、経常損失は4,647,882千円（前年同期は経常損失3,689,435千円）、減損損失等として109,273千円を計上したことにより、親会社株主に帰属する当期純損失は4,776,194千円（前年同期は親会社株主に帰属する当期純損失3,833,480千円）と赤字が増加しましたが、2025年６月10日に開示しました修正通期業績予想と大きな乖離はありませんでした。
また、2026年２月時点において当社製品トレアキシン®RTD製剤を先発医薬品とする後発医薬品を３社が販売しております。
当社グループの事業は医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しています。
② 研究開発活動
当連結会計年度においては、開発パイプラインにおいて、以下のとおり研究開発を推進しました。
SyB V-1901（一般名：brincidofovir＜ブリンシドホビル＞「BCV」）
BCVは、2019年にキメリックス社（Chimerix Inc.、本社：米国ノースカロライナ州）から導入し、そのポテンシャルを最大限に引き出すことを目的に、世界最高水準の研究機関とともに３つの治療領域で共同研究を進めてきました。①造血幹細胞移植後のウイルス感染症、②血液がん・固形がん、③脳神経変性疾患の３領域を事業の柱として、経営資源を重点配分し開発を加速しています。
なお、2025年10月に、厚生労働省より医薬品一般的名称（JAN：Japanese Accepted Names for Pharmaceuticals）の決定通知があり、それに従い、今後、brincidofovirの日本語名を「ブリンシドフォビル」より「ブリンシドホビル」に改めています。
移植後ウイルス感染症領域
・アデノウイルス感染症：米国で実施した免疫不全患者のアデノウイルス感染症を対象とした第Ⅱ相臨床試験において、2023年にIV BCVの抗ウイルス活性に関するPOCを確立しました。この結果に基づき、造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象としたIV BCVのグローバル第Ⅲ相臨床試験について、2026年３月にグローバル第Ⅲ相臨床試験における最初の患者登録を米国で達成しました。本試験は米国および欧州主要５カ国とその他の国々の計80施設において180例の患者登録を計画しており、2028年下半期にEUでの新薬承認申請を計画しています。なお、アデノウイルス感染に対する本開発プログラムは、2016年７月に欧州委員会（European Commission）よりオーファンドラッグ指定、2021年４月に米国FDAからファストトラック指定、および2025年９月に厚生労働省から希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けています。また、欧州医薬品庁および英国医薬品医療製品規制庁からグローバル第Ⅲ相試験開始の要件である小児医薬品開発計画の承認を受けています。
・サイトメガロウイルス感染症：免疫不全患者のサイトメガロウイルス感染症患者を対象とした第Ⅱ相臨床試験を2024年５月に米国で開始し、累計19例の患者が登録され、本試験の結果については今後学会等での発表を行う予定です。なお、2016年４月に欧州委員会よりサイトメガロウイルス感染症の予防についてオーファンドラッグ指定を受けています。
・BKウイルス感染症：腎移植後のBKウイルス（BKV）感染症に対する開発については、現在プロトコルの修正の検討を行っております。
血液がん・固形がん領域
BCVは高い抗ウイルス作用に加え、抗腫瘍効果も確認されており、がん領域における臨床試験を実施しています。また、各国の研究機関との共同研究等を通じて、血液がん・固形がん領域における新規適応症の探索も行っています。
・悪性リンパ腫：悪性リンパ腫患者を対象とした国際共同第Ⅰb相臨床試験（NL01試験）を2024年８月に日本で開始しましたが、2025年11月に、現在進行中のアデノウイルス感染症を対象とするグローバル第Ⅲ相臨床試験を最優先とし、経営資源を集中することで事業価値の最大化を図ることから、NL01試験を一時停止することにしました。なお、今回登録された４症例の再発難治性悪性リンパ腫患者のうち１例において部分奏効（PR、腫瘍の縮小を表す一指標）が確認され、動物試験で確認された本剤が持つ抗がん活性がヒトでも示唆される結果となりました。本試験の見直しを含め、今後のIV BCVのオンコロジーにおける開発にとり有益な材料となるものと考えます。
EBウイルス陽性リンパ腫に対するBCVの抗腫瘍効果とそのメカニズムの探索について、シンガポール国立がんセンターとの共同研究を実施しています。NK/T細胞リンパ腫・B細胞リンパ腫・末梢性T細胞リンパ腫（PTCL）等に対するBCVの抗腫瘍効果や、BCVの抗腫瘍効果を予測するバイオマーカーに関する共同研究成果は、欧米の国際学会で発表されました。
・悪性脳腫瘍（膠芽腫）：2021年からカリフォルニア大学サンフランシスコ校脳腫瘍センターと、BCVの脳腫瘍に対する抗腫瘍効果に関する共同研究を実施しています。2025年４月、米国シカゴで開催された米国がん学会年次総会で、悪性脳腫瘍におけるBCVの有効性と、その効果を予測するバイオマーカーとなる遺伝子に関する研究成果を発表しました。2025年11月には、米国神経腫瘍学会で、さまざまな患者の脳から摘出された悪性脳腫瘍がそのままマウスで維持・継代されたマウスモデル（PDX）を主に用いた試験成績を発表しました。現在、臨床試験について、この領域におけるKey Opinion Leadersと検討中です。
・頭頸部がん：BCVの頭頸部がんに対する治療効果について、免疫チェックポイント阻害剤（抗ヒトPD-1抗体）との顕著な併用効果を含む前臨床試験の結果を、2025年10月20日、欧州臨床腫瘍学会（ESMO Congress 2025、ドイツ・ベルリン）で発表しました。
・EBウイルス関連リンパ増殖性疾患：米国国立衛生研究所に所属する国立アレルギー・感染症研究所（NIAID：National Institute of Allergy and Infectious Diseases）との間で、EBウイルス関連リンパ増殖性疾患に対するBCVの有効性を評価するCRADAを2023年４月に締結しました。
脳神経変性疾患領域
2026年には、NIH主導で進行性多巣性白質脳症（PML）に対する第Ⅱ相臨床試験をNIH臨床センターで開始しました。また、アカデミアとの共同研究による前臨床試験から得られた研究成果を基に特許出願を行い、ライセンス契約を締結することで、本疾患領域における今後の開発および事業化を独占的に進めてまいります。
・ポリオーマウイルス感染症：ポリオーマウイルス、特にJCウイルス（JCV）は、二本鎖DNAウイルス（dsDNAウイルス）の中でも、感染により脳に重篤な疾患を引き起こすことが知られています。既存の抗ウイルス薬では効果がほとんど見られないため、有効な治療薬の開発が待望されています。2026年２月に、米国国立衛生研究所（NIH）内の米国国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS）との間でCRADAを締結しました。IV BCVを用いてJCウイルスが活性化して起こる希少疾患であるPMLを対象としたNIH主導の臨床試験をNIH臨床センターで2026年に開始しました。
前臨床試験においては、2022年11月、米国ペンシルベニア州立大学とポリオーマウイルス感染マウスモデルにおけるBCVの抗ウイルス活性を検証する非臨床試験を実施し、2024年７月にはその研究成果として新たな知見がmBio誌に掲載されました。本共同研究を基に特許協力条約（PCT)による国際出願を完了しておりましたが、2025年12月にグローバルの独占的事業化を目的としてペンシルベニア州立大学とライセンス契約を締結しました。
・アルツハイマー型認知症：dsDNAウイルスの中には単純ヘルペスウイルス１型（HSV-1）をはじめ水痘帯状疱疹ウイルス（VZV）など、脳神経組織への指向性を有するウイルスが存在します。これらのウイルスが潜伏感染からの再活性化を通じて、アルツハイマー型認知症を含む様々な脳神経疾患の発症に関与している可能性が近年示唆され、研究が進展しています。2022年12月、米国タフツ大学により確立されたヒト神経幹細胞を用いて脳組織を３次元に模倣したHSV感染・再活性化モデルにおいて、単純ヘルペスウイルス感染による認知症関連指標に対するBCVの効果を検証するための委託研究契約（Sponsored Research Agreement）を締結し、共同研究を実施しています。IV BCVを用いたアルツハイマー型認知症を含む脳神経変性疾患の治療薬開発に関し、本研究成果を基に特許出願を実施しており、2025年12月、本件のグローバルにおける独占的な事業化を目的としてタフツ大学とのライセンス契約を締結しました。これにより、シンバイオは当該特許出願に基づく開発および商業化に関するグローバルな独占的権利を有することになります。本特許は、特許協力条約（PCT）に基づく国際出願を完了済みです。
・多発性硬化症：難病である多発性硬化症は、近年、EBウイルスの関連が証明されました。BCVは他の抗ウイルス剤に比べ、EBウイルスに対して高い抗ウイルス活性を有することから、2023年３月にNINDSとCRADAを締結し、EBウイルスを標的とした新規治療法の開発に向けた共同研究を開始しました。同年10月、この共同研究チームは、 欧州多発性硬化症学会（ECTRIMS 2023、イタリア）において、多発性硬化症患者由来の細胞を用いた実験で、BCVがEBウイルス活性を選択的に阻害するという結果を発表しました。この結果は、BCVが多発性硬化症の治療薬となる可能性を強く示唆するものです。なお、BCVが、EBウイルスが潜伏するリンパ球のみを標的とすることにより、従来のB細胞リンパ球の除去を目的とした治療方法とは異なる画期的な治療法の開発につながる可能性を示唆する研究成果が有力科学ジャーナルであるJournal of Clinical Investigation誌に掲載されました。
③ IVD事業（新規開発事業）
当社は、日鉄ケミカル＆マテリアル株式会社（以下、日鉄C&M）との共同研究の成果として、ナノレベルに比べて1000倍の感度を有する高感度でウイルスを検出可能な、イムノアッセイ法（およびイムノアッセイ装置）の共願特許を2025年10月に日本において取得し、同月に公開されました。両社が開発した新しい検査システムは、これまで技術的に困難とされてきた「迅速・簡便・超高感度」という測定への求めに応えるものです。このシステムによって、患者様のベッドサイドを含めてどのような測定場所からでも検査結果を即座に医療機関と共有が可能となり、疾患の早期の検査・診断から、治療方針の決定、その後の経過観察まで、幅広い医療の過程で活用が期待されます。また、本検査システムの応用範囲は医療分野に限らず、農業における病害検査、畜産業における感染症検査、食品産業における安全性検査など、非医療分野においても様々な展開が可能です。なお、グローバル展開に向けて、2025年10月に日鉄C&Mと共同でPCT出願を完了しています。
④ 新規開発候補品の導入
当社グループは2019年に導入したBCVのグローバル開発を推進するとともに、従来からの取り組みである複数のライセンス案件の検討を進め、新規開発候補品の探索評価の実施を通じて、収益性と成長性を兼ね備えたバイオ製薬企業として中長期的な事業価値の創造を目指してまいります。
⑤ 設備投資等の状況
当連結会計年度中に実施いたしました当社グループの設備投資等の総額は、82,173千円で、内容は業務用ソフトウエアの購入等であります。
当連結会計年度末における総資産は3,867,316千円となりました。流動資産は3,824,049千円となり、主な内訳は、現金及び預金が2,883,503千円、前渡金259,963千円、売掛金が259,676千円、商品及び製品が152,551千円であります。固定資産は43,267千円となり、主な内訳は、敷金及び保証金37,349千円であります。
負債の部については、総額2,595,276千円となりました。流動負債は1,290,365千円となり、主な内訳は、１年内償還予定の社債682,500千円、未払金が468,270千円であります。固定負債は1,304,911千円となり、主な内訳は、転換社債型新株予約権付社債が1,300,000千円であります。
純資産の部については、総額1,272,040千円となりました。主な内訳は、資本金が19,244,128千円、資本剰余金が19,218,965千円、新株予約権が347,869千円であります。
この結果、自己資本比率は23.9％となりました。
当連結会計年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」という。）は、2,883,503千円となりました。当連結会計年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は、次のとおりです。
税金等調整前当期純損失4,748,620千円の計上、未払金169,380千円の減少、その他の流動資産128,061千円の増加等により営業活動資金が減少した一方、売上債権163,476千円の減少等により、全体では4,575,568千円の支出（前連結会計年度は3,416,518千円の支出）となりました。
(投資活動によるキャッシュ・フロー)
敷金及び保証金の回収による収入6,571千円、無形固定資産の取得による支出82,472千円等により、75,916千円の支出（前連結会計年度は3,955千円の支出）となりました。
(財務活動によるキャッシュ・フロー)
新株予約権付社債の発行による収入1,689,719千円、新株予約権の行使による株式の発行による収入1,256,210千円、社債の発行による収入1,235,000千円、社債の償還による支出552,500千円等により、全体では3,621,610千円の収入（前連結会計年度は708,472千円の収入）となりました。
自己資本比率：自己資本／総資産
時価ベースの自己資本比率：株式時価総額／総資産
債務償還年数：有利子負債／営業キャッシュ・フロー
インタレスト・カバレッジ・レシオ：営業キャッシュ・フロー／利払い
(注) １. 株式時価総額は自己株式を除く発行済株式数をベースに計算しております。
２. 営業活動によるキャッシュ・フローがマイナスであるため、債務償還年数及びインタレスト・カバレッジ・レシオは記載しておりません。
（生産実績）
当社グループは生産を行っていないため、該当事項はありません。
当連結会計年度の仕入実績は次のとおりであります。
(注) 当社グループの事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントである
ため、セグメント別の記載を省略しております。
当社は受注生産を行っていないため、該当事項はありません。
当連結会計年度の販売実績は次のとおりであります。
(注) １．当社グループの事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。
２．当連結会計年度における主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は次のとおりであります。
当社グループは、新規開発品の導入と、その研究開発に対して積極的に資金を投下してまいりました。
当面の資金需要に関しては、事業から生じるキャッシュ・フロー及び自己資金により賄うことを基本方針としております。
一方、今後の資金需要を想定し、内部資金を充当することに加え、資金調達と共にグローバル企業との業務提携を中長期的に検討いたします。
⑩ 重要な会計上の見積りおよび当該見積りに用いた仮定
当社グループの連結財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づき作成されております。この連結財務諸表の作成にあたり、見積りが必要となる事項については、合理的な基準に基づき、会計上の見積りを行っております。
詳細につきましては、「第５ 経理の状況 １ 連結財務諸表等 (1)連結財務諸表 注記事項 (重要な会計上の見積り)」に記載のとおりであります。