E24682 Japan GAAP
文中の将来に関する事項は、当四半期連結会計期間の末日現在において当社グループが判断したものであります。
当第１四半期連結累計期間における当社事業の進捗状況は以下のとおりです。
① 当期の経営成績
現在、トレアキシン®点滴静注液100mg/4mL［RTD (Ready-To-Dilute)製剤］の投与時間を10分間に短縮するRI（急速静注）投与が承認済です。RTD製剤は、従来の凍結乾燥製剤（FD製剤）に比べて手動による煩雑な溶解作業に要する時間を短縮することができ、さらに、RI投与により投与時間が従来の60分から10分へと大幅に短縮されるため、患者さん及び医療従事者の負担を大幅に低減することが可能となっています。また、輸液量も50mLと、従来の250mLから大幅に少なくなることから塩分量も軽減できます。2024年３月末時点において90％を超す医療施設で患者さんにRI投与が行われております。
営業活動につきましては、ベンダムスチン治療中もしくは治療後に感染の遷延や重症化を引き起こす可能性を懸念し、ベンダムスチンの処方が控えられている状況は続いております。また、薬価改定の影響を受け、病院在庫の絞り込みが進んでいるとみられる影響により、売上高は597,865千円（前年同期比61.3％減)となりました。
販売費及び一般管理費は、研究開発費として691,410千円（前年同期比25.75％増）を計上し、その他の販売費及び一般管理費との合計では1,277,804千円（前年同期比7.2％増）となりました。
これらの結果、営業損失は806,702千円（前年同期は営業利益51,246千円）、経常損失は727,265千円（前年同期は経常利益48,326千円）、親会社株主に帰属する四半期純損失は777,397千円（前年同期は親会社株主に帰属する四半期純利益4,455千円）となりました。
2022年2月に当社製品トレアキシン®RTD製剤を先発医薬品とする後発医薬品の製造販売承認を4社が取得し、内2社が後発医薬品の販売を開始しました。その後、両社がRI（急速静注）の承認を得て販売を開始したことを期して、当該製品のライセンス元であるイーグル社の持つ特許に対する侵害及び当社が同製品について有する独占的な特許実施権に対する侵害の可能性が生じたことから、ライセンス元であるイーグル社と協議し、2022年12月に、イーグル社と共同でファイザー株式会社及び東和薬品株式会社に対して特許権侵害に基づく後発医薬品の製造販売の差止及び損害賠償請求訴訟を提起いたしました。両社に対する裁判は現在係属中です。
なお、当社グループの事業は医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しています。
② 研究開発活動
当第１四半期連結累計期間においては、各開発パイプラインにおいて、以下のとおり研究開発を推進しました。
(ⅰ) 抗ウイルス薬SyB V-1901（一般名：brincidofovir＜ブリンシドフォビル＞「BCV」）
グローバル展開を見据えキメリックス・インク社（Chimerix Inc.、本社：米国ノースカロライナ州、以下「キメリックス社」）から導入した抗ウイルス薬BCVの注射剤および経口剤（SyB V-1901、以下各々「IV BCV」および「Oral BCV」）の事業展開については、二本鎖DNAウイルス（dsDNAウイルス）に対し広範な活性を有することから、国内及び海外の専門領域の有力な研究施設と共同研究を進めており、研究成果である科学的知見を基にグローバルの臨床試験を検討、実施してまいります。
IV BCVについては、造血幹細胞移植後や臓器移植後などの免疫不全状態にある患者のアデノウイルス感染および感染症の治療を対象に、日本・アメリカ・ヨーロッパを中心としたIV BCVのグローバル開発を優先的に進めることを決定し、2021年3月に、主に小児対象（成人も含む）のアデノウイルス感染および感染症を対象とする前期第Ⅱ相臨床試験を開始するため、米国食品医薬品局（FDA）に治験許可申請（Investigational New Drug（IND）Application）を行いました。本開発プログラムについては、2021年4月に、FDAからファストトラック指定を受けています。2023年5月、本試験において、IV BCVの抗アデノウイルス活性を認め、ヒトPOC（Proof of Concept）を確立しました。2023年12月には、第65回米国血液学会年次総会（The 65th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition）において当試験の有効性を示すポジティブ・データが口頭発表され、その後も2024年2月の米国 2024 Tandem Meetingsや2024年4月の第50回欧州血液骨髄移植学会年次総会（50th Annual Meeting of the EBMT）等の主要学会において口頭発表されました。また、本試験の結果に基づき出願したアデノウイルス感染および感染症の治療に関するBCVの用途特許が2024年1月に日本において成立し登録されました。
腎移植後のBKウイルス（BKV）感染症については、2022年５月には独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に、2022年8月にはオーストラリア保健省薬品・医薬品行政局（TGA：Therapeutic Goods Administration）に、それぞれ腎移植後のBKウイルス感染症患者を対象とした第Ⅱ相臨床試験の治験計画届を提出し、2025 年の終了を計画しておりましたが、計画に対して症例集積に遅れが生じたことから、 再度研究者の方々とプロトコルの修正の検討を行います。
EBウイルス（EBV）の関連疾患であることが近年証明された難病の多発性硬化症について、2022年8月には、米国国立衛生研究所（NIH：National Institutes of Health）に所属する国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS：National Institute of Neurological Disorders and Stroke）との間で、共同研究試料提供契約（Collaboration Agreement for The Transfer of Human Materials）を締結しました。2023年３月には、多発性硬化症の治療におけるBCVのEBウイルスに対する効果を検証し、今後の臨床試験の実施に向けて必要とされる情報を得ることを目的として共同研究開発契約（CRADA：Cooperative Research and Development Agreement）を締結し、2023年10月にはその研究成果が、Dr. Maria Chiara Monacoにより、イタリア・ミラノで開催された第9回 ECTRIMS-ACTRIMS 合同学会（The 9th Joint ECTRIMS-ACTRIMS Meeting）において発表されました。また、2023年4月には、米国国立衛生研究所に所属する国立アレルギー・感染症研究所（NIAID：National Institute of Allergy and Infectious Diseases）との間でEBウイルス関連リンパ増殖性疾患に対するBCVの有効性を評価する共同研究開発契約（CRADA）を締結しました。
ポリオーマウイルス、特にJCウイルス（JCV）は、dsDNAウイルスの中でも、その感染によって脳に重篤な疾患を引き起こすことが知られており、既存の抗ウイルス薬ではほとんど効果が見られないため、有効な治療薬の開発が待ち望まれています。2022年11月に米国ペンシルバニア州立大学医学部との間で試料提供契約（MTA：Material Transfer Agreement）を締結し、マウスポリオーマウイルス感染マウスモデルにおけるBCVの効果を検証する非臨床試験を実施しています。
dsDNAウイルスの中には単純ヘルペスウイルス１型（HSV1）をはじめ水痘帯状疱疹ウイルス（VZV）など、脳神経組織への指向性を有するものがあり、アルツハイマー型認知症を含めた様々な脳神経領域の重篤性疾患に、それらが潜伏しているウイルスの再活性化が関与している可能性についての研究がこの数年進み、知見が増えています。2022年12月に米国タフツ大学により確立されたヒト神経幹細胞を培養した脳組織を３次元に模倣したHSV感染・再活性化モデルを用いて、単純ヘルペスウイルス（HSV）感染に対するBCVの効果を検証するための委託研究契約（Sponsored Research Agreement）を締結し、共同研究を実施しています。
BCVは高い抗ウイルス作用に加え、抗腫瘍効果も期待されており、シンガポール国立がんセンター（NCCS: National Cancer Centre Singapore）やカリフォルニア大学サンフランシスコ校脳神経外科脳腫瘍センターとの共同研究等を通じて、EBウイルス陽性リンパ腫、難治性脳腫瘍等、がん領域における新規適応症の探索も行っています。また、現在有効な治療方法が確立していない進行の早いNK/T細胞リンパ腫に対するBCVの治療効果に関するNCCSとの共同研究成果については、2022年12月、米国ニューオリンズで開催された第64回米国血液学会年次総会（The 64th American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting）において口頭発表されました。さらに、2023年６月にはスイス・ルガーノで開催された第17回国際悪性リンパ腫会議（17th International Conference on Malignant Lymphoma: ICML）でBCVの抗腫瘍効果を予測するバイオマーカーに関する研究成果が発表され、2024年4月には、B細胞リンパ腫に対するブリンシドフォビルの抗腫瘍効果について、米国サンディエゴで開催された、米国がん学会（AACR Annual Meeting 2024）で口頭発表されました。
2022年９月、キメリックス社はエマージェント・バイオソリューションズ社（本社：米国メリーランド州）へのBCVに関する権利の譲渡手続きの完了を発表しましたが、当社の取得したBCVに関する、天然痘・サル痘を含むオルソポックスウイルスの疾患を除いたすべての適応症を対象とした、全世界での独占的開発・製造・販売権に対する影響はありません。
2024年3月には、当社の子会社であるシンバイオ ファーマ アイルランド（SymBio Pharma Ireland Limited、アイルランド ダブリン）の設立に伴い、 エマージェント・バイオソリューションズ社から、EU（欧州連合）における免疫不全患者におけるアデノウイルス感染症とサイトメガロウイルス感染症予防に対するオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定が移管されました。
(ⅱ) 抗がん剤 SyB L-1701（RTD製剤）/ SyB L-1702（RI投与）（一般名：ベンダムスチン塩酸塩水和物、製品名：トレアキシン®）
イーグル社から導入したRTD製剤についてRI投与の安全性に関する臨床試験が終了し、2022年２月に一変承認を取得しました。これによってRTD製剤のすべての適応症への投与方法としてRI投与が可能となりました。
また、トレアキシン®に関しては、東京大学や京都大学との共同研究等に積極的に取り組み、新たな開発の可能性を探索しております。
(ⅲ) 抗がん剤SyB L-1101（注射剤） / SyB C-1101（経口剤）（一般名：リゴセルチブナトリウム）
オンコノバ・セラピューティクス社（Onconova Therapeutics, Inc.、本社：米国ペンシルベニア州、以下「オンコノバ社」）から導入したリゴセルチブ注射剤については、リゴセルチブとトレアキシン®に関して、東京大学との共同研究及び社会連携講座の設置などを通じて、両化合物あるいは他の既存薬との併用により新たな有用性を見出すとともに新規適応症の探索を行っております。なお、2024年4月オンコノバ社はトラウスファーマ社（Traws Pharma Inc.、本社：米国ペンシルベニア州）に社名を変更いたしました。
③ 海外事業
2024年4月にジョン・ホートン（John Houghton）をシンバイオファーマUSA CEO兼社長に選任し、シンバイオファーマUSAをIV BCVのグローバル事業を牽引する使命を持つ戦略的拠点とし、欧米日英においての開発を加速し、商業化を実現するために活動を発展させてまいります。
④ 新規開発候補品の導入
当社グループは2019年に導入した抗ウイルス薬BCVのグローバル開発を推進するとともに、従来からの取り組みである複数のライセンス案件の検討を進め、新規開発候補品のライセンス権利取得に向けた探索評価の実施を通じて、収益性と成長性を兼ね備えたバイオ製薬企業として中長期的な事業価値の創造を目指してまいります。
⑤ 財政状態
当第１四半期連結会計期間末における総資産は7,716,432千円となりました。流動資産は7,628,716千円となり、主な内訳は、現金及び預金が6,545,897千円、売掛金が472,730千円、商品及び製品が172,540千円であります。固定資産は87,716千円となり、内訳は、敷金及び保証金87,716千円であります。
負債の部については、総額718,352千円となりました。流動負債は714,590千円となり、主な内訳は、未払金が663,677千円であります。固定負債は3,762千円となり、内訳は、退職給付に係る負債が3,762千円であります。
純資産の部については、総額6,998,079千円となりました。主な内訳は、資本金が18,222,653千円、資本剰余金が18,197,544千円、新株予約権が293,304千円であります。
この結果、自己資本比率は86.9％となりました。
当第１四半期連結累計期間において、当社グループが対処すべき課題について重要な変更はありません。
当第１四半期連結累計期間における研究開発費の総額は、691,410千円であります。
なお、当第１四半期連結累計期間において、当社グループの研究開発活動の状況に重要な変更はありません。