株式会社カイオム・バイオサイエンス（）

４【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】

（１）経営成績等の状況の概要

　当事業年度における当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下「経営成績等」という。）の状況の概要は次のとおりであります。

①財政状態及び経営成績の状況

　当事業年度における国内外の経済環境は、ウクライナや中東情勢など地政学的リスクの拡大、資源価格や原材料価格の高騰、円安の進行など、依然として先行き不透明な状況が続きました。こうした外部環境の中、当事業年度における当社業績につきましては、売上高682,464千円（前期比51,649千円増加）、研究開発費1,051,904千円（前期比83,709千円減少）、営業損失は1,205,168千円（前事業年度は1,258,655千円の営業損失）、経常損失は1,217,240千円（前事業年度は1,243,838千円の経常損失）、当期純損失は1,220,018千円（前事業年度は1,242,871千円の当期純損失）となりました。売上高につきましては、創薬支援事業において国内製薬企業との新たな包括契約の締結をはじめ、複数の新規顧客との取引を開始したこと、既存顧客における取引が堅調に推移したこと等により前期に比べ当事業年度は増収となりました。また損益につきましては、売上収益が増加したほか、研究開発費で主にCBA-1535に係るCMC費用の計上額が前期よりも減少したこと等により、営業損失、経常損失、当期純損失ともに前期比で赤字幅の縮小となりました。

　当事業年度における当社の事業活動の概況は次のとおりです。

　創薬事業においては、自社開発中のがん治療用抗体CBA-1205およびCBA-1535の第１相臨床試験を進めております。CBA-1205においては、現在、肝細胞がん患者さんを対象として本剤の安全性と初期の有効性を確認する後半パートが進行しております。さらに、肝細胞がん以外の適応症への展開に向けた海外研究機関との共同研究の推進や、DLK-1を標的とした更なる創薬探求の検討を進めるなど、導出価値向上を企図する活動を積極的に推進しております。２つ目の臨床開発品目である多重特異性抗体CBA-1535においては、前半パートにおいて固形がん患者さんを対象に、段階的に治験薬の投与量を増やしながら安全性の確認を進めております。また創薬パイプラインのPCDCについては、契約獲得に向けて導出候補先となりうる複数の海外製薬企業と科学面を中心とした協議を進めております。当社では今後のCBA-1205・CBA-1535・PCDCの導出契約締結に伴う一時金収入により、単年度黒字化の達成に向けた事業展開を進めております。

　PCDCに続く創薬パイプラインとして当社が注力してきた２つの重点プロジェクトの内、中枢神経系領域の治療用抗体のPFKRについては前期末までに特許出願を完了しておりましたが、当期末にはPCT出願を完了し、国内外の主要なBDカンファレンスでの導出活動を開始しております。もう一つの重点プロジェクトであるPXLRについては、当期中にPCT出願まで完了し、がん領域の治療用抗体として導出のためのデータパッケージの構築作業を進めるとともに、並行して複数社への紹介活動を開始いたしました。さらに、これまでに特許出願が完了しているがん領域の創薬プロジェクトの１つにおいては、2022年に参加した国際学会での発表後、興味を持った海外製薬企業がMTA下で本抗体の評価を進めるなど、創薬事業の成果創出にむけた取り組みを推進しております。

　その他、新規ターゲットに対するリード抗体の創出及び知財化に向けた研究開発についても継続しており、今後の開発パイプラインの質・量の拡充に向けた取り組みを進めております。

・創薬パイプライン（外部臨床試験）

　当社のLIV-1205にスイスのADCT社のPBDを加え、抗体薬物複合体として開発が進むADCT-701は、現在、神経内分泌がんを対象に米国国立がん研究所（NCI）での臨床試験に向けた準備が進められており、2024年の臨床入りが見込まれています。

　2021年１月に中国のHenlius社との間でライセンス契約を締結していたLIV-2008/2008bについては、先行品の開発状況など事業戦略上の理由によりHenlius社では本抗体の開発を行わないことの判断がなされ、2023年1月17日付で当社とのライセンス契約を終了することを合意いたしました。今後、本抗体については、他の創薬パイプラインの導出活動と合わせて、新たな導出先の開拓を進めてまいります。

・創薬パイプライン（自社研究開発・導出候補品）

　CBA-1205については、日本国内において第１相臨床試験を実施しております。本治験の主目的は、前半パートでは固形がん患者さん、後半パートでは肝細胞がんの患者さんにおける安全性と忍容性の評価です。前半パートの患者登録は終了しており、本抗体の高い安全性が示唆されております。また、前半パートの最終結果はすべての解析の終了を待つ必要がありますが、客観的な腫瘍評価法であるRECIST v1.1(*)による評価ではメラノーマ（悪性度の高い皮膚がんの一種）の患者さんで腫瘍縮小を伴うSD（安定）評価が長期間継続し、CBA-1205の投与期間は30ヶ月を超えて現在も投与が継続しております。一般的に固形がんを対象とした第１相臨床試験には、標準的な治療法に不応・不耐であり、切除不能な進行・再発の固形がん患者さんが参加されます。本治験の前半パートに参加された患者さんも既に複数の標準的治療法を受けておられることから、腫瘍縮小を伴うSD評価の継続は意義のある状況と考えております。上記症例における投与期間の継続は当初の当社想定を上回るものであったことから、当社では追加の治験薬製造を行い当期末には供給開始が可能となるなど、第１相臨床試験の着実な遂行体制を整えております。また、肝細胞がんの患者さんで安全性・初期の有効性を評価する後半パートでは、既に１例のPR（部分奏功：30％以上の腫瘍縮小）が確認できたことにより、後半パートの治験登録患者さんの適格性基準を厳格化し、治験期間の延長を行うことを決定しております。なお導出スケジュールに変更はなく、治験の進捗に合わせた情報を適宜提供しながら、製薬企業に対する導出作業を進めてまいります。

　CBA-1535については、2022年６月末に前半パートにおける第一例目の固形がん患者さんへの投与を開始し、現在まで順調に国内での治験が進行しております。後半パートの開始時期については、本剤の導出可能性も踏まえて自社での臨床開発投資を合理的にコントールできるよう、前半パートでの薬効シグナルを確認後に開始（2024年を予定）する計画へと変更いたしました。本試験は、がん細胞と免疫細胞（T細胞）の双方に結合し、T細胞を活性化してがん細胞を叩くというT cell engagerとしての作用機作を検証するためのTribody™フォーマットとして世界初の臨床試験であり、CBA-1535でこのコンセプトが確認されれば他のがん抗原に対するTribody™の適用の可能性が広がることになります。

　PCDCはヒト化抗CDCP1抗体の薬物複合体として、ADC用途を中心として導出活動に取り組んでおります。抗体医薬開発における世界的なADC開発の高まりの中でADC技術を保有する企業への導出活動を行い、現在複数の製薬企業と科学面を中心とした協議を進めております。

　PTRYは、CBA-1535のT cell engagerとしての機能に免疫チェックポイント阻害機能を加えることを期待したTribody™抗体であり、初期の動物モデルを用いた評価では強い抗腫瘍効果を示しております。現在、当社創薬パイプラインの一つとして研究開発を重点的に進めるとともに早期の導出機会も探っています。

　当期は新たな開発・導出の候補としてPFKRとPXLRの２つの抗体のPCT出願を行い、パイプライン化しました。PFKRはGPCRの1種であるCX3CR1を治療標的としており、当社が国立精神・神経医療研究センターと共同研究を進める自己免疫性中枢神経領域の新しい導出候補品です。PXLRは胃がんや膵がんなどで高発現するCXCL1を治療標的とするがん治療用抗体で、当社が大阪公立大学と共同研究を進めてきた新たな導出候補品です。

　BMAAについては、これまでに取得した抗セマフォリン3A抗体のデータを用い、アカデミア等との共同研究を推進しておりましたが、新たに取得した薬効データを付加し、導出活動を進めていく予定です。

　LIV-2008/2008bについては、他の創薬パイプラインの導出活動と合わせて、新たな導出先の開拓を進めております。

　その他、探索段階にある創薬プロジェクトについては、導出計画や開発計画を検討しながら事業化に資する研究活動を推進しております。当社では継続的な創薬シーズの創出と知財化を行うことにより、新たなパイプラインの拡充と導出機会の探索等を行ってまいります。また、国内のアカデミアと協働で、日本医療研究開発機構（AMED）の助成事業に係る感染症領域やADLib®システムの技術改良に関する基礎研究も実施しており、今後当社の新たな創薬技術としての実装を目指し技術開発に取り組んでおります。

　以上の結果、創薬事業における当事業年度の業績は、臨床開発の進展により1,051,904千円（前期比83,709千円減少）の研究開発費を計上、セグメント損失は1,051,904千円（前事業年度は1,135,613千円のセグメント損失）となりました。

　創薬支援事業は、安定的な収益確保に資する事業であり、当社独自の抗体作製手法であるADLib®システムを中心とした、抗体作製技術プラットフォームを活かした抗体作製業務や抗体の親和性向上業務、タンパク質調製業務を受託し、国内の主要製薬企業を中心にバイオ医薬の研究支援を展開しております。国内の製薬企業を中心に当社の技術サービス力をご評価いただき、着実に取引件数や案件数が広がっており、当事業年度において新たに国内大手製薬企業との委受託包括契約の締結、国内診断薬企業との新たな委受託業務を開始したほか、複数の新規顧客との取引を開始いたしました。また、ADLib®システムを利用した抗体作製にかかる委受託契約として、国立研究開発法人との業務を進めております。さらに、2024年２月には武田薬品工業株式会社（以下、「武田薬品」）と新たに業務委託基本契約を締結いたしました。当社では収益基盤の強化のための新規顧客の開拓は継続して進めており、今後も本事業の伸長に向けて取り組んでまいります。

　創薬支援事業における当事業年度の業績は、国内製薬企業を中心に既存顧客との安定的な取引が継続したことにより、売上高682,464千円（前期比51,649千円増加）となり、セグメント利益は398,595千円（前期比49,737千円増加）、セグメント利益率は58.4％（目標50%）となりました。

②キャッシュ・フローの状況

　当事業年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」）の残高は1,325,554千円となり、前事業年度末と比べ401,715千円減少いたしました。各キャッシュ・フローの状況とその主な要因は以下のとおりです。

（営業活動によるキャッシュ・フロー）

　営業活動の結果使用した資金は1,069,192千円となりました。これは主に税引前当期純損失の計上によるものであります。

（投資活動によるキャッシュ・フロー）

　当事業年度において投資活動の結果取得した資金は173千円となりました。これは主に有形固定資産の売却によるものであります。

（財務活動によるキャッシュ・フロー）

　財務活動の結果取得した資金は667,303千円となりました。これは主に新株予約権の行使による株式の発行によるものであります。

③生産、受注及び販売の実績

a.生産実績

　当社は研究開発を主体としており、生産実績を定義することが困難であるため、生産実績の記載はしておりません。

b.受注実績

　当社は研究開発を主体としており、受注実績を定義することが困難であるため、受注実績の記載はしておりません。

c.販売実績

　当事業年度における販売実績をセグメントごとに示すと、次のとおりであります。

（注）主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合

（２）経営者の視点による経営成績等の状況に関する分析・検討内容

経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識および分析・検討内容は次のとおりであります。

なお、文中の将来に関する事項は、本書提出日現在において判断したものであります。

①経営成績等の状況に関する認識および分析・検討内容

　当社の事業は創薬事業と創薬支援事業により構成されており、当事業年度の当社業績は、682,464千円と前事業年度と比較し51,649千円の増収（前期比108％）となりました。これは創薬支援事業における既存顧客との取引が堅調に推移したことが要因となっております。当社の強みである高い業務品質と柔軟な対応力を発揮するため、国内の大手抗体医薬企業との取引を重点的に深化させた結果であり、今後も拡大基調となることを見込んでおります。

　コスト面においては、販売費及び一般管理費は1,603,764千円と前期比3,748千円の減少となり、特にCBA-1535のCMC開発等の研究開発費の減少が主な要因となっております。

　創薬事業は当社の成長をけん引する事業であり、アンメットニーズに光を当てるための医薬品の研究開発を推進しております。通常、医薬品の研究開発においては、研究資金の先行投資と成功時には大きなリターン、サイエンスの不確実性による開発遅延・中止リスク等と向き合うことになるため、継続的な成長のためには複数の開発パイプラインを確保するなどの手立てを打つことが重要であります。当事業年度においては、CBA-1205の第１相臨床試験の後半パートが進行、CBA-1535では第１相臨床試験の前半パートが進行中であり、現在、２つの開発候補品の取り組みが進んでおります。現時点で、当社が同事業において同時期に扱える臨床開発品目数は２から３つと想定しており、予定通り臨床開発に向けた取り組みに至っております。これらの初期臨床開発実施後の導出を目指すことで、前臨床段階の導出と比較し、より大きな経済条件の獲得できることを目指しております。

　探索段階にある創薬プロジェクトにおいては、開発や契約の遅延や終了のリスクが内在する医薬品ビジネスにおいて、当社は複数の創薬パイプラインを創製し導出することで、当社の収益の選択肢拡大に努めております。当事業年度においては、特許出願が完了しているがん治療用抗体であるPCDCの導出活動を本格化し、国内外の製薬企業への導出に向けた取り組みを進めております。また、PCDCに続く新規の創薬パイプラインとして、Tribody™のがん治療用抗体PTRYの導出活動を展開、さらに、前事業年度までに特許出願を完了したがん領域の治療用抗体PXLRのほか中枢神経領域の治療用抗体PFKRにおいても新たに特許出願を完了するなど、新たなパイプライン創出に向けた創薬研究にも注力しております。以上の結果、当事業年度における創薬事業の研究開発費は1,051,904千円、セグメント損失は1,051,904千円となっております。

　創薬支援事業は、当社の安定的な収益確保に資する事業であり、当社の抗体の技術プラットフォームを活かして日本の製薬企業やアカデミアの研究支援を実施しております。タンパク質調製業務や抗体作製など個々の業務を担う競合他社が多数ありますが、製薬企業を中心とした当社顧客に対して、高い品質や柔軟な対応を行うサテライトラボとして高付加価値型サービスを提供することを目指し、他の競合企業との差別化を図っております。なお、高付加価値型ビジネスを遂行する上での目標として、セグメント利益率を50％以上維持することとしております。当事業年度においては、日本国内の抗体医薬大手企業との取引の深耕化に重点を置いた結果、創薬支援事業の売上高は当初の業績予想額620,000千円に対し682,464千円と、達成率110.1％となっております。また、セグメント利益率は58.4％、セグメント利益は398,595千円（前年比49,737千円増）を確保しております。

　両事業において、当社の強みである抗体作製にかかるコア技術をフル活用することにより、新たなビジネスの成果が芽生え、成果も創出できる状況になってまいりました。短期的には初期臨床開発にかかる研究開発コストが増大することになりますが、創薬支援事業の拡大により当社が捻出できる研究開発資金を増大させるような取り組みを継続してまいります。

　なお、経営成績に重要な影響を与える要因については、「第２　事業の状況　３　事業等のリスク」に記載のとおりとなっております。

②資本の財源及び資金の流動性についての分析

　当社は研究開発型ベンチャー企業であり、研究開発のための先行投資が必要となっております。資本の財源となる収益については、これまで主として提携先製薬企業等から委受託業務による収益を獲得しており、加えて、保有する創薬パイプラインの導出により契約一時金、マイルストーン収入等を計上しております。将来において、当社が保有する創薬パイプラインが新たに導出に至った場合には、契約一時金、マイルストーン収入の増加が見込まれ、また、医薬品が上市された場合には販売ロイヤルティを受領することとなります。導出に至るまでの先行投資期間においては研究開発費の支出等から営業活動によるキャッシュ・フローはマイナスを計上する計画であり、当事業年度においては、CBA-1205の追加の治験薬製造にかかるCMC開発やCBA-1535の臨床開発の進展などによる支払が発生したことにより、営業活動によるキャッシュ・フローは1,069,192千円の支出となりました。

　なお、上記先行投資期間における営業活動によるキャッシュ・フローのマイナスについて、現在既に収益を得ている創薬支援事業における１社ごとの取引量や新たに取引先を拡大することで営業キャッシュ・フローの改善に努めております。また、財務活動によるキャッシュ・フローについては、助成金の獲得や必要に応じた資金調達等により補填を行っております。資金調達においては、新株予約権の発行によるエクイティファイナンスに加え、有利子負債の調達も含めて実施しており、調達上の安定性の確保の観点や財務レバレッジにも留意しております。

　資金の流動性につきましては、当事業年度の営業活動によるキャッシュ・フローが1,069,192千円の支出、財務活動によるキャッシュ・フローが667,303千円の収入となり、現金及び現金同等物の期末残高は1,325,554千円となりました。

③重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定

当社の財務諸表は、わが国において一般に公正妥当と認められている会計基準に基づいて作成されております。また、財務諸表の作成にあたっては、経営者による会計方針の選択・適用、資産・負債及び収益・費用の報告金額及び開示に影響を与える見積りを必要としております。経営者は、これらの見積りについて、過去の実績等を勘案し合理的に判断しておりますが、実際の結果は、見積りによる不確実性のため、これらの見積りと異なる場合があります。

なお、「第２ 事業の状況　３ 事業等のリスク」に記載の通り、自然災害等のリスクとして新型コロナウイルス感染症等のパンデミックによるリスクは存在しておりますが 、マスク着用や手指衛生等の基本的な予防策を徹底するほか、Web会議や在宅ワークを推進し接触頻度の低減を図るなど、感染予防策を状況に応じて柔軟に実施しております。こうしたなか、当社の事業は重大な影響なく安定した運営を継続しており、新型コロナウイルス感染症による当社業績への影響は限定的であると考えられることから、会計上の見積り等に重要な影響はありません。

＜用語解説＞（50音、アルファベット順）