E00973 Japan GAAP
文中の将来に関する事項は、当中間連結会計期間の末日現在において判断したものであります。
(1）経営成績の状況
①当期の経営成績
売上高は213億62百万円（前年同期比28.2％増）となりました。
ムコ多糖症Ⅱ型治療剤「イズカーゴ®点滴静注用10mg」は好調に推移しました。一方で、遺伝子組換え天然型ヒト成長ホルモン製剤「グロウジェクト®」が2025年４月の薬価改定の影響で減収となったことなどにより、製品売上は減収となりましたが、契約金収入が増加した結果、前年同期に比べて増収となりました。
また、積極的な研究開発活動の結果、研究開発費は19.1％増加し78億35百万円（前年同期比12億58百万円増）となりました。
これらの結果、営業利益23億79百万円（前年同期は営業損失７億39百万円）、経常利益23億62百万円（前年同期は経常損失16億21百万円）、親会社株主に帰属する中間純利益17億10百万円（前年同期は親会社株主に帰属する中間純損失６億91百万円）を計上しております。
|
|
前中間連結会計期間 （自 2024年４月１日 至 2024年９月30日） |
当中間連結会計期間 （自 2025年４月１日 至 2025年９月30日） |
増減 |
|
金額（百万円） |
金額（百万円） |
％ |
|
|
売上高 |
16,657 |
21,362 |
28.2 |
|
営業利益又は営業損失（△） |
△739 |
2,379 |
－ |
|
経常利益又は経常損失（△） |
△1,621 |
2,362 |
－ |
|
親会社株主に帰属する中間純利益又は 親会社株主に帰属する中間純損失（△） |
△691 |
1,710 |
－ |
②主な売上
|
|
前中間連結会計期間 （自 2024年４月１日 至 2024年９月30日） |
当中間連結会計期間 （自 2025年４月１日 至 2025年９月30日） |
増減 |
|
金額（百万円） |
金額（百万円） |
％ |
|
|
ヒト成長ホルモン製剤 グロウジェクト® |
9,401 |
8,915 |
△5.2 |
|
ムコ多糖症Ⅱ型治療剤 イズカーゴ®点滴静注用 |
2,845 |
3,354 |
17.9 |
|
腎性貧血治療薬 エポエチンアルファBS注「JCR」 ダルベポエチンアルファBS注「JCR」 |
1,764 962 801 |
1,580 296 1,283 |
△10.4 △69.2 60.2 |
|
再生医療等製品 テムセル®HS注 |
1,521 |
1,582 |
4.0 |
|
ファブリー病治療薬 アガルシダーゼベータBS点滴静注「JCR」 |
714 |
426 |
△40.3 |
|
製品計 |
16,246 |
15,858 |
△2.4 |
|
契約金収入 |
15 |
5,015 |
－ |
③研究開発の状況
[ライソゾーム病治療薬]
・当社では現在、17種類を超えるライソゾーム病治療薬について、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の研究開発に重点的に取り組んでおります。
・血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤パビナフスプ アルファ（開発番号：JR-141）については、現在、グローバル臨床第３相試験を実施しております。試験の進捗は順調であり、目標症例数の組入れを達成いたしました。また、新薬承認申請の戦略について協議をするため、2025年６月に米国食品医薬品局（FDA）とミーティングを行いました。
・血液脳関門通過型ムコ多糖症Ⅰ型治療酵素製剤lepunafusp alfa（開発番号：JR-171）については、日本・ブラジル・米国での13週間の臨床第１/２相試験およびその継続試験を完了いたしました。当該品目については、自社開発ではなくライセンスアウトにより開発を進める方針であり、パートナー候補との導出交渉を進めております。
・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢA型治療酵素製剤posnafusp alfa（開発番号：JR-441）については、ドイツにて臨床第１/２相試験が進行中であり、予定していた症例登録を完了いたしました。日本で実施中の臨床第１相試験についても、目標症例数の登録を完了し、試験は順調に進捗しております。なお、2022年１月に欧州委員会（EC）より、2023年12月にFDAより、そして2024年12月に厚生労働省より、オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けております。
・血液脳関門通過型ムコ多糖症ⅢB型治療酵素製剤（開発番号：JR-446）については、2023年９月に株式会社メディパルホールディングスと、海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。2024年12月に日本国内において臨床第１/２相試験での治験薬投与が開始されました。また、2025年４月にはFDAより、2025年６月にはECより、そして2025年９月に厚生労働省より、オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けております。
・J-Brain Cargo®を適用したその他の開発品目であるフコシドーシス治療薬候補（開発番号：JR-471）については、2022年10月に締結した実施許諾契約に基づき、株式会社メディパルホールディングスに対し、日本を除く全世界における研究・開発、製造および販売などの事業化に関する再実施許諾権付の独占的実施権を許諾いたしました。現在、臨床試験開始に向けて必要な研究等を進めております。さらに2025年８月には、同社との間で、GM２ガングリオシドーシスに対する治療薬候補（開発番号：JR-479)の海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結いたしました。
[ヒト成長ホルモン製剤]
・長時間作用型遺伝子組換えヒト成長ホルモン製剤redalsomatropin alfa（開発番号：JR-142）については、2024年12月に日本国内において臨床第３相試験での治験薬投与が開始されました。なお、臨床第２相試験の継続試験は引き続き実施中であります。
[基盤技術の創出]
J-Brain Cargo®
・JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」について、様々なモダリティへの応用可能性を広げる研究を進めるほか、技術の導出に注力しております。2025年７月、血液脳関門通過型アルツハイマー病治療薬の開発を目指して、Acumen Pharmaceuticals社へのJ-Brain Cargo®技術導出に関するライセンスのオプション契約を締結いたしました。
JUST-AAV
・J-Brain Cargo®技術に続く新たな基盤技術の創出に注力しており、その成果のひとつとして、アデノ随伴ウイルスベクターを用いた新しい遺伝子治療技術「JUST-AAV」を創出いたしました。特定の組織へと効率的にベクターを送達できるだけではなく、肝臓へのベクターの集積を低減することで副作用の軽減も期待され、新たなプラットフォーム技術として開発を進めております。この技術に関連して、2023年12月より株式会社モダリスと本技術を用いた新規遺伝子治療の開発に向けた共同研究を開始しており、2025年１月には、本共同研究において初期の技術コンセプトの検証を達成したため、新たな共同研究契約を締結いたしました。また、2025年７月には、新規遺伝子治療用製品の開発を目的として、アレクシオン・アストラゼネカ・レアディジーズ社にJUST-AAV技術を導出するライセンス契約を締結いたしました。
(2）財政状態の分析
当中間連結会計期間末における資産合計は1,090億55百万円（前連結会計年度末比41億99百万円増）、負債合計は605億37百万円（前連結会計年度末比31億17百万円増）、純資産合計は485億17百万円（前連結会計年度末比10億82百万円増）となりました。
流動資産は、現金及び預金、売掛金及び契約資産および棚卸資産が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ47億76百万円増加して558億33百万円となりました。固定資産については、投資有価証券が増加した一方で、有形固定資産、無形固定資産および繰延税金資産が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ５億76百万円減少して532億21百万円となりました。
流動負債は、短期借入金および買掛金が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ35億20百万円増加して475億８百万円となりました。固定負債は、長期借入金が減少したことなどにより、前連結会計年度末に比べ４億２百万円減少して130億28百万円となりました。
純資産については、配当金の支払があった一方で、親会社株主に帰属する中間純利益の計上やその他有価証券評価差額金が増加したことなどにより、前連結会計年度末に比べ10億82百万円増加して485億17百万円となりました。
これらの結果、当中間連結会計期間末における自己資本比率は、前連結会計年度末に比べ0.7ポイント低下して44.1％となりました。
当社グループがグローバルで持続的な成長を行うため、機動的かつ安定的に資金調達手段を確保する必要があり、各金融機関との間で運転資金を確保する事を目的として、総額495億円のコミットメントライン契約を締結しております。
なお、このうち265億円については、新製剤工場の建設に関する資金調達のために締結したものであります。この新製剤工場の建設は、経済産業省「ワクチン生産体制強化のためのバイオ医薬品製造拠点等整備事業」に採択されており、同事業における補助金を用いて当該建設を行いますが、当コミットメントライン契約につきましては、補助金受領までの必要資金に充当することを目的としたものであります。
(3）キャッシュ・フローの状況の分析
当中間連結会計期間における現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ24億25百万円増加して156億21百万円となりました。各キャッシュ・フローの状況および主な要因は次のとおりであります。
（営業活動によるキャッシュ・フロー）
営業活動で得られた資金は、23億23百万円（前年同期比34億32百万円の収入増）となりました。これは主に、棚卸資産が16億55百万円増加した一方で、税金等調整前中間純利益25億41百万円、減価償却費14億59百万円が計上されたことなどによるものであります。
（投資活動によるキャッシュ・フロー）
投資活動に使用した資金は、７億６百万円（前年同期比22億56百万円の支出減）となりました。これは主に、有形固定資産の取得による支出９億11百万円があったことなどによるものであります。
（財務活動によるキャッシュ・フロー）
財務活動で得られた資金は、７億70百万円（前年同期比30億81百万円の収入減）となりました。これは主に、長期借入金の返済22億円、配当金の支払12億20百万円があった一方で、短期借入金が42億円純増したことなどによるものであります。
(4）経営方針・経営戦略等
当中間連結会計期間において、当社グループが定めている経営方針・経営戦略等について重要な変更はありません。
(5）優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題
当中間連結会計期間において、当社グループの優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題に重要な変更および新たに生じた課題はありません。
(6）研究開発活動
当中間連結会計期間の研究開発費の総額は78億35百万円（前年同期実績65億76百万円）であります。
なお、当中間連結会計期間における当社グループの研究開発活動の状況は、（１）経営成績の状況に記載のとおりであります。
遺伝子組換え医薬品
|
開発番号 （物質名） |
開発段階 |
適応症等 |
備考 |
|
ＪＲ－１４１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え イズロン酸-２-スルファターゼ） |
グローバル: 臨床 第３相試験 |
ムコ多糖症Ⅱ型 （ハンター症候群） |
酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
|
ＪＲ－１４２ （遺伝子組換え持続型ヒト成長ホルモン） |
日本： 臨床 第３相試験 |
小児成長ホルモン分泌不全性低身長症 |
「J-MIG System®」採用 |
|
ＪＲ－１７１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｌ-イズロニダーゼ） |
グローバル: 臨床 第１/２ 相試験 |
ムコ多糖症Ⅰ型 （ハーラー症候群等） |
酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 「J-MIG System®」採用 |
|
ＪＲ－４４１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え へパランＮ-スルファターゼ） |
ドイツ： 臨床 第１/２相試験 日本： 臨床 第１相試験 |
ムコ多糖症ⅢＡ型 （サンフィリッポ症候群Ａ型） |
酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
|
ＪＲ－４４６ （血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｎ-アセチルグルコサミニダーゼ） |
日本： 臨床 第１/２ 相試験 |
ムコ多糖症ⅢＢ型 （サンフィリッポ症候群Ｂ型） |
酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
|
ＪＲ－４７１ （血液脳関門通過型遺伝子組換え α-Ｌ-フコシダーゼ） |
前臨床 |
フコシドーシス |
酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
|
ＪＲ－４７９ （血液脳関門通過型遺伝子組換え β-ヘキソサミニダーゼＡ） |
前臨床 |
ＧＭ２ガングリオシドーシス （テイ・サックス病、サンドホフ病） |
酵素補充療法 「J-Brain Cargo®」採用 |
(7）従業員の状況
当中間連結会計期間において、連結会社または提出会社の従業員数の著しい増減はありません。
(8）生産、受注及び販売の実績
当中間連結会計期間において、生産、受注および販売実績の著しい変動はありません。
(9）主要な設備
当中間連結会計期間において、主要な設備の著しい変動および新たに確定した重要な設備の新設、除却等はありません。